Uma nova esperança surge para pessoas com surdez congênita. Um estudo revolucionário, publicado em 2 de julho na revista Nature, revela que uma nova terapia genética pode restaurar a audição em crianças e adultos que nasceram com deficiência auditiva severa. A pesquisa, que envolveu o Karolinska Institutet na Suécia e hospitais na China, mostrou melhorias na audição de todos os dez pacientes, sem reações adversas significativas.
"Este é um grande passo à frente no tratamento genético da surdez, que tem o potencial de mudar a vida de crianças e adultos", afirmou Maoli Duan, um dos autores do estudo e docente do Karolinska Institutet.
A ciência por trás do tratamento
O estudo incluiu dez pacientes chineses, com idades entre 1 e 24 anos, todos com uma forma de surdez causada por mutações no gene OTOF. Essa falha genética impede a produção da proteína otoferlina, essencial para a transmissão de sinais sonoros do ouvido para o cérebro.
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| Todos os pacientes tiveram a recuperação da audição e sem efeitos colaterais relevantes. Foto: Ilustração/Freepik |
A terapia genética consiste em usar um vírus adeno-associado (AAV) como vetor para entregar uma versão funcional do gene OTOF ao ouvido interno dos pacientes. O procedimento é feito com uma única injeção através da janela redonda, uma membrana na base da cóclea.
Resultados rápidos e promissores
O efeito da terapia foi notavelmente rápido, com a maioria dos pacientes recuperando alguma audição em apenas um mês. Um acompanhamento de seis meses mostrou uma melhora considerável em todos os participantes, com o volume médio do som que podiam ouvir passando de 106 decibéis para 52 decibéis, uma melhora drástica.
O tratamento mostrou-se mais eficaz nos participantes mais jovens, especialmente aqueles entre cinco e oito anos. Um dos casos mais impressionantes foi o de uma menina de sete anos que recuperou quase toda a audição em poucos meses e já conseguia manter conversas diárias com a mãe. No entanto, o método também se provou eficaz em adultos.
"A audição melhorou muito em muitos dos participantes, o que pode ter um efeito profundo em sua qualidade de vida", disse o Dr. Duan. "Agora estaremos acompanhando esses pacientes para ver a duração do efeito."
Os pesquisadores também confirmaram que o tratamento é seguro. A reação adversa mais comum foi uma leve redução em um tipo de glóbulo branco, e nenhuma reação adversa grave foi relatada durante os 6 a 12 meses de acompanhamento.
O futuro do tratamento
Embora o tratamento com o gene OTOF seja um sucesso, os pesquisadores já estão olhando para o futuro. Eles planejam expandir o trabalho para tratar mutações em outros genes mais comuns que causam surdez, como GJB2 e TMC1.
"OTOF é apenas o começo", afirmou o Dr. Duan, que se mostra confiante de que, no futuro, pacientes com diferentes tipos de surdez genética poderão receber tratamentos eficazes.
Fonte: news.ki.se